מחקרים 05.11.2015

פקטור וון ויליברנד רקומביננטי - ניסוי קליני שלב 3

בניסוי קליני מתקדם טיפול בפקטור וון ויליברנד רקומביננטי השיג המוסטזיס ב 96.9% מחולי מחלת וון ויליברנד קשה בתוך כ 6 שעות מבלי לגרום לתופעות לוואי משמעותיות

חולים הסובלים ממחלת וון ויליברנד (von Willebrand disease (VWD קשה חווים ארועי דמם נשנים ותכופים בריריות, עור, דימומים וסתיים כבדים ודימומים חמורים וממושכים לאחר ניתוחים או טראומה. טיפול בפקטור וון ויליברנד המופק מפלזמה הומנית עוצר לרב את הדימום ביעילות אך עלול לחשוף את החולים לזיהומים ותגובות אימוניות ואלרגיות הנלוות לתכשירים אלוגניים. על רקע הדברים צוות חוקרים בינלאומי ערך ניסוי קליני בפקטור וון ויליברנד רקומביננטי על מנת לבדוק את יעילותו ובטיחותו של הטיפול. תוצאות המחקר פורסמו לאחרונה בכתב העת BLOOD.

במחקר שלב 3 נכללו 37 מטופלים עם מחלת וון ויליברנד קשה שחוו 192  ארועי דימום (22 מטופלים) וטופלו בפקטור וון ויליברנד רקומביננטי - rVWF, תחילה בשילוב פקטור 8 רקומביננטי (מנה ראשונה בלבד מבין אחת עד ארבע מנות של rVWF) בהמשך כטיפול בודד, לאחר וידוא פעילות המוסטטית תקינה של פקטור 8. הפרמקוקינטיקה של הטיפול הוערכה תוך השוואה אקראית מוצלבת בין הטיפול בוון ויליברנד רקומביננטי לבדו וטיפול משולב עם פקטור 8.
שליטה בדימום שהושגה תוארה כמצויינת בקרב 96.9% ממקרי הדימום, 119 מ 122 דימומים קלים, 59 מ 61 דימומים בינוניים ו 6 מתוך 7 דימומים קשים. ב 81.8% מהדימומים עירוי בודד של rVWF הספיק ולא נדרשו עירויים נוספים. הפרופיל הפרמקוקינטי של rVWF לא הושפע ממתן פקטור 8 רקומביננטי (זמן מחצית חיים ממוצע של קומפלקס VWF:RCo היה 21.9 שעות בטיפול ב rVWF לבדו ו 19.6 שעות בטיפול משולב עם פקטור 8). רמות פקטור 8 משופעל- FVIII:C עלו במהירות עד להשגת רמות המוסטטיות בתוך 6 שעות ושמירתן למשך 72 שעות לפחות. נרשמו שמונה דיווחים על תופעות לוואי, שניים מהם על תופעות משמעותיות קלינית אך חולפות ולא מסכנות חיים (אי נוחות בחזה ודופק ומואץ). לא דווח על ארועי פקקת ורידית או רגישות לטיפול. בבדיקות הדם של המטופלים לאחר הטיפול לא זוהו מעכבי פקטור 8 או פקטור וון ויליברנד, נוגדנים נגד הפקטורים או נוגדנים המכוונים נגד חלבונים תאיים עצמיים של החולים.

החוקרים מסכמים כי פקטור וון וויליברנד רקומביננטי נמצא יעיל ובטוח בעצירת דימומים מדרגות שונות בחולי מחלת וון ויליברנד קשה. הטיפול מייצב את פקטור 8 המשופעל מה שמייתר מתן פקטור 8 מעבר לעירוי הראשון. על פניו מדובר בהצלחה מרשימה בניסוי קליני מתקדם, עם זאת שאלת היחס עלות תועלת של התרופה עדיין נותרה פתוחה.

מקור:

Gill JC et al. Hemostatic efficacy, safety, and pharmacokinetics of a recombinant von Willebrand factor in severe von Willebrand disease. Blood 2015 Oct 22; 126:2038.

ערך: ד"ר צבי שליטנר

נושאים קשורים:  מחקרים,  המוסטזיס,  דימום,  מחלת וון ויליברנט,  פקטור 8,  'von willebrand
תגובות
 
האחריות הבלעדית לתוכנן של תגובות שיפורסמו על ידי משתמשי האתר, תחול על המפרסם ועליו בלבד. על המגיבים להימנע מלכלול בתגובות תוכן פוגעני או כל תוכן אחר, שיש בו משום פגיעה או הפרת זכויות של גורם כלשהו